藥物臨床試驗數據是藥物臨床試驗申辦方向藥品監(jiān)管機構遞交的重要審評資料。真實、規(guī)范、完整的臨床試驗數據，是藥品安全性和有效性的源頭保障。自2015年藥品審評審批制度改革啟動至今，藥品監(jiān)管部門不斷加強藥物臨床試驗數據核查力度，為藥品全生命周期監(jiān)管工作提供了有力保障。

啟動“史上最嚴”藥物臨床試驗數據核查

2015年8月國務院印發(fā)的 《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》明確提出，加強臨床試驗全過程監(jiān)管，確保臨床試驗數據真實可靠。申請人、研究機構在注冊申請中，如存在報送虛假研制方法、質量標準、藥理及毒理試驗數據、臨床試驗結果等情況，對其藥品醫(yī)療器械注冊申請不予批準，已批準的予以撤銷；對直接責任人依法從嚴處罰，對出具虛假試驗結果的研究機構取消相關試驗資格。

針對部分藥品注冊申請中臨床試驗數據不真實甚至弄虛作假問題，2015年7月22日，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布 《關于開展藥物臨床試驗數據自查核查工作的公告》（以下簡稱《核查公告》），組織對已申報生產或進口的待審藥品開展臨床試驗數據核查工作，標志著我國“史上最嚴”的臨床試驗數據核查全面啟動。

基于 《核查公告》，2015年8月，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布 《關于進一步做好藥物臨床試驗數據自查核查工作有關事宜的公告》，明確藥物臨床試驗申請人和藥品注冊申請人對臨床試驗數據真實性承擔全部法律責任。2015年9月，《關于藥物臨床試驗機構和合同研究組織開展臨床試驗情況的公告》發(fā)布，公布自查資料中涉及的臨床試驗機構和CRO情況，并提出開展臨床試驗數據核查工作。

2015年9月24日，原國家食藥監(jiān)總局等部門聯(lián)合發(fā)布 《關于開展藥物臨床試驗機構自查的公告》，明確藥物臨床試驗機構應主動開展臨床試驗數據自查工作，按照 《核查公告》，配合藥品注冊申請人做好臨床試驗數據自查工作，梳理所承擔臨床試驗的品種，結合自查情況以及既往藥物臨床試驗機構監(jiān)督檢查結果，對本機構藥物臨床試驗數據的真實性、完整性作出評價。

2015年11月10日，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布 《藥物臨床試驗數據現場核查要點》（以下簡稱《核查要點》），要求對完成自查資料填報的藥品注冊申請逐一進行臨床試驗數據現場核查。臨床試驗機構或臨床試驗合同研究組織按照《核查要點》，對臨床試驗數據的真實性、完整性進行自查，發(fā)現存在不真實問題的，應主動將情況報告國家藥監(jiān)部門，并督促申請人主動撤回申請。

針對各省級藥監(jiān)部門在自查核查工作中存在的問題，2015年12月17日，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布 《關于進一步加強藥物臨床試驗數據自查核查的通知》，明確了省級藥監(jiān)部門在核查中發(fā)現藥物臨床試驗數據存在不真實、不完整等問題的責任，將各地履行現場核查職責的情況納入對地方政府藥品監(jiān)管工作的年度考核等內容。

為加強藥物臨床試驗數據核查工作組織管理，保障藥物臨床試驗數據核查質量和效率，2016年3月29日，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布 《藥物臨床試驗數據核查工作程序（暫行）》，明確藥物臨床試驗數據現場核查通知、實施以及核查后的處理等工作程序。

2016年3月，國務院辦公廳印發(fā) 《關于開展仿制藥質量和療效一致性評價的意見》，2017年5月18日，原國家食藥監(jiān)總局制定發(fā)布 《仿制藥質量和療效一致性評價臨床試驗數據核查指導原則》，規(guī)范仿制藥一致性評價臨床試驗數據核查要求，為生物等效性試驗、臨床有效性試驗等臨床試驗數據開展核查，確認臨床試驗數據真實性、規(guī)范性和完整性提供技術指導。

從2015年到2019年，國家藥監(jiān)部門共發(fā)布19期關于藥物臨床試驗數據自查核查注冊申請情況的公告，對收到的已完成臨床試驗申報生產或進口的共計2511個藥品注冊申請進行藥物臨床試驗數據核查。公告同時明確，在國家藥監(jiān)部門組織核查前，藥品注冊申請人自查發(fā)現藥物臨床試驗數據存在真實性問題的，可主動撤回注冊申請，國家藥監(jiān)部門公布名單，不予追究責任；食品藥品審核查驗中心在網站公示現場核查計劃，并告知藥品注冊申請人及其所在地省級藥品監(jiān)管部門，公示10個工作日后核查中心將通知現場核查日期，不再接收藥品注冊申請人的撤回申請。

發(fā)布指導原則規(guī)范臨床試驗數據管理

2016年7月29日，原國家食藥監(jiān)總局發(fā)布 《臨床試驗數據管理工作技術指南》，從數據管理相關人員的職責、資質2020年9月23日，CDE發(fā)布 《藥物臨床試驗數據監(jiān)查委員會指導原則（試行）》，主要闡述藥物臨床試驗數據監(jiān)查委員會在臨床試驗中的職責、任務和組成等，為申辦者提供監(jiān)查委員會建立與實施的指導性建議，確保監(jiān)查委員會規(guī)范運作和順利實施。和培訓，管理系統(tǒng)的要求等6個方面進行全面闡釋，規(guī)范和指導我國臨床試驗數據管理工作。同時，原國家食藥監(jiān)總局還發(fā)布了《藥物臨床試驗數據管理與統(tǒng)計分析的計劃和報告指導原則》，為數據管理工作和統(tǒng)計學分析原則制定詳細的計劃書提供技術指導。

新修訂 《藥品管理法》和 《藥品注冊管理辦法》實施后，為規(guī)范藥品注冊申請人遞交藥物臨床試驗數據及相關資料，提高藥品審評效率，2020年7月20日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布《藥物臨床試驗數據遞交指導原則（試行）》，對臨床試驗數據遞交的內容及格式提出具體要求，指導申辦方規(guī)范遞交臨床試驗數據及相關資料。

2020年9月23日，CDE發(fā)布 《藥物臨床試驗數據監(jiān)查委員會指導原則（試行）》，主要闡述藥物臨床試驗數據監(jiān)查委員會在臨床試驗中的職責、任務和組成等，為申辦者提供監(jiān)查委員會建立與實施的指導性建議，確保監(jiān)查委員會規(guī)范運作和順利實施。

明確法律責任嚴厲打擊數據造假行為

2017年10月，中辦、國辦印發(fā) 《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，明確嚴肅查處數據造假行為；明確臨床試驗委托協(xié)議簽署人和臨床試驗研究者是臨床試驗數據的第一責任人，須對臨床試驗數據可靠性承擔法律責任。

新修訂 《藥品管理法》第一百二十三條和新修訂 《藥品注冊管理辦法》第一百一十一條均對提供虛假數據需承擔的法律責任作出明確規(guī)定：在藥品注冊過程中，提供虛假的證明、數據、資料、樣品或者采取其他手段騙取臨床試驗許可或者藥品注冊等許可的，撤銷相關許可，十年內不受理其相應申請，并處五十萬元以上五百萬元以下的罰款；情節(jié)嚴重的，對法定代表人、主要負責人、直接負責的主管人員和其他責任人員，處二萬元以上二十萬元以下的罰款，十年內禁止從事藥品生產經營活動，并可以由公安機關處五日以上十五日以下的拘留。

今年3月1日起實施的 《刑法修正案（十一）》與新修訂 《藥品管理法》作了有效銜接。第一百四十二條規(guī)定，違反藥品管理法規(guī)，藥品申請注冊中提供虛假的證明、數據、資料、樣品或者采取其他欺騙手段的，足以嚴重危害人體健康的，處三年以下有期徒刑或者拘役，并處或者單處罰金；對人體健康造成嚴重危害或者有其他嚴重情節(jié)的，處三年以上七年以下有期徒刑，并處罰金。

來源：中國醫(yī)藥報