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首個!我國生物治療轉化醫(yī)學國家重大科技設施正式啟用7月18日,轉化醫(yī)學國家重大科技基礎設施(四川)臨床研究核心基地——華西醫(yī)院轉化醫(yī)學綜合樓正式啟用。綜合樓設有近200張研究型病床,將用于臨床轉化研究,致力于推動創(chuàng)新療法、藥物、技術、診斷試劑在臨床的應用實踐;同時配套有精準醫(yī)學檢測、精準成像評價、細胞治療產(chǎn)品研發(fā)和制備平臺,為臨床轉化的精準決策、個體化治療提供支撐。轉化醫(yī)學綜合樓的啟用也標志著大設施進入開放運行的新階段。 作為我國“十二五”期間布局的16項重大科技基礎設施之一,轉化醫(yī)學國家重大科技基礎設施分別依托上海交通大學(瑞金醫(yī)院)、北京協(xié)和醫(yī)院、中國人民解放軍總醫(yī)院、空軍軍醫(yī)大學和四川大學(華西醫(yī)院),建設內容和研究方向各有側重的5個國家級轉化醫(yī)學國家科技基礎設施。轉化醫(yī)學國家重大科技基礎設施(四川)是全國首個生物治療轉化醫(yī)學國家重大科技基礎設施,也是繼上海后全國第二個啟用的轉化醫(yī)學國家級大設施。 該設施于2013年4月正式啟動籌備,2018年8月正式動工,2021年7月正式啟用。重點建設生物制劑篩選、生物制劑制備、臨床轉化驗證和支撐技術平臺四個轉化研究平臺,構建相互關聯(lián)、高度綜合集成的生物治療轉化醫(yī)學研究體系。 四川大學華西醫(yī)院院長李為民表示,華西醫(yī)院轉化醫(yī)學綜合樓投入運行后,將顯著提升我國轉化醫(yī)學研究的自主創(chuàng)新能力,將生物治療成果從基礎研究到臨床應用的時間縮短30-50%;未來5-10年內,將支撐50-100個自主創(chuàng)新研發(fā)的候選生物治療產(chǎn)品實現(xiàn)轉化;將顯著增強我國生物治療在國際上的競爭力和影響力,推動我國重大疾病生物治療產(chǎn)業(yè)的跨越式發(fā)展,為保障我國人民生命健康和國家生物醫(yī)藥高水平人才培養(yǎng)做出重要貢獻。 啟動儀式上,四川大學華西醫(yī)院進行了兩項重大轉化成果發(fā)布。魏于全院士團隊的新冠疫苗III期臨床試驗,劉進教授團隊的注射用磷丙泊酚二鈉獲批1.1類麻醉新藥證書、5億元合同經(jīng)費啟動骨骼肌松弛藥物研發(fā)分別獲得四川大學華西醫(yī)院2021年“創(chuàng)新轉化獎”。 隨后,科學家們共同為轉化醫(yī)學國家重大科技基礎設施(四川)臨床研究核心基地——華西醫(yī)院轉化醫(yī)學綜合樓正式啟用揭牌。 同期舉辦的華西轉化醫(yī)學論壇邀請了陳賽娟院士、房建成院士、陳志南院士、韓德民院士、程京院士、付小兵院士、劉德培院士等著名專家,就醫(yī)學應用、生物治療、轉化醫(yī)學等主題進行了深入探討,為推動我國重大疾病生物治療產(chǎn)業(yè)的跨越式發(fā)展獻計獻策。 首家!生物治療轉化研究國家級大設施 轉化醫(yī)學國家重大科技基礎設施(四川)發(fā)揮四川大學和華西醫(yī)院的多學科交叉和融合的優(yōu)勢,聚焦系統(tǒng)綜合集成、多學科整合攻關、規(guī)模制備、高通量研發(fā)四個關鍵科學與工程技術問題,涵蓋了從生物治療基礎研究到臨床治療轉化應用研究的各關鍵環(huán)節(jié),形成了從基礎到臨床、上下游結合的完整的生物治療轉化“技術鏈”。 該設施是我國規(guī)模最大、綜合集成度最高的、裝備最先進的、高度開放共享的生物治療轉化醫(yī)學研究中心,擁有引領全國生物治療轉化的三大利器。 貫穿“基礎發(fā)現(xiàn)-臨床研究-成果轉化-產(chǎn)業(yè)發(fā)展”全流程——精準成像及評價服務鏈 精準成像中心作為該鏈條重要一環(huán),是國際上少數(shù)集成人體7T磁共振,腦磁圖,PET-MRI等一流設備的臨床影像研究中心;擁有引領國際先進技術的研發(fā)能力。中心包括精神影像基礎與臨床研究、分子影像轉化研究、磁共振物理研發(fā)、核醫(yī)學靶向藥物的臨床研發(fā)轉化等幾大研究方向,是影像領域唯一的國家自然科學基金創(chuàng)新群體,并獲影像首個國家自然科學二等獎等獎項。團隊通過醫(yī)工聯(lián)合創(chuàng)新體系建設,整合優(yōu)勢科研和臨床資源,自主創(chuàng)新,促進成果應用。 該鏈條中,精準醫(yī)學中心為轉化醫(yī)學大設施臨床檢測模塊的核心組成部分,是華西醫(yī)院重要戰(zhàn)略發(fā)展方向之一。中心已建成國內頂尖國際一流的高通量測序、單細胞測序及生物信息分析三大平臺,擁有全球最齊全與最先進的Illumina、Ion Torrent、華大、Oxford Nanopore系列二代和三代測序系統(tǒng)、10X Genomics單細胞建庫系統(tǒng)和高性能服務器,主要開展以全基因組、全外顯子組和基因panel測序為主的科學研究和臨床檢測服務,承擔了華西醫(yī)院十萬自然人群隊列研究的全基因組測序任務,單次檢測通量可達140人份,數(shù)據(jù)分析15分鐘/人份,其測序及分析能力為全國醫(yī)療機構之首,已擁有可用于測序研究的樣本資源100余萬份。 精準成像中心和精準醫(yī)學中心為實現(xiàn)“基礎發(fā)現(xiàn)-臨床研究-成果轉化-產(chǎn)業(yè)發(fā)展”搭建了一條精準成像及評價服務鏈。 “一站式”拎包入駐的創(chuàng)新型臨床試驗研究平臺——國家藥物臨床試驗機構(臨床試驗中心) 作為全功能集成,全方位開放共享,一站式拎包入駐的創(chuàng)新型臨床試驗研究平臺,國家藥物臨床試驗機構擁有具有豐富臨床與研究經(jīng)驗的專職研究醫(yī)生21人,專用研究病床187張,ICU標準搶救病房4間。 該平臺集成臨床研究病房、隨訪中心、受試者研究資料集成管理、臨床檢驗、內鏡、影像、病理等功能于一體。智慧臨床試驗系統(tǒng)運算、免費檢查檢驗、綠色預約通道、快速入院流程、專業(yè)研究者項目實施,臨床試驗的主要實施環(huán)節(jié)可以“一站式”在轉化醫(yī)學大樓完成,加速臨床試驗項目的實施。除了面對依托單位以外,該平臺還面向高校、科研院所、企業(yè)、醫(yī)院等機構,實現(xiàn)全社會開放。 同時,平臺擁有五大國內領先創(chuàng)新性臨床研究。一是集成了細胞制備、放行檢驗、臨床評價與檢測的系統(tǒng)化細胞產(chǎn)品等個體化生物制劑的研究平臺,可以開展CRISPR(成簇有規(guī)律間插短回文重復序列)編輯技術生物制劑、CAR-T(嵌合抗原受體T淋巴細胞免疫療法)、個體化疫苗等系列研究。二是擁有符合國際標準的高胰島素正常血糖鉗夾技術實驗室及研究團隊,是目前國內完成例數(shù)最多、鉗夾試驗質量最好的研究平臺。三是建成專用于吸入制劑PK研究的負壓給藥艙4個。近3年完成的吸入制劑PK(藥代動力學)和PKPD(藥代/藥效動力學)研究數(shù)量和質量居全國領先地位。四是建成了模型引導的藥物研發(fā)平臺,完成我國藥企首個基于虛擬人群研究獲批兒童適應癥的案例。五是全國首家且獨家搭建質譜成像研究平臺的醫(yī)療機構,將質譜成像技術引入臨床轉化研究。 “臨床級細胞制備工廠”——生物制劑規(guī);苽渲行 中心占地2900余平米,擁有10個細胞制備車間,7個質量檢測平臺及5個研發(fā)實驗室。配備多條目前最先進的全自動、全密閉式細胞制劑生產(chǎn)線,細胞制備核心區(qū)域環(huán)境達B+A級別,并按照國內外最新行業(yè)標準及發(fā)展趨勢,耗資1.6億人民幣配備了先進的全自動細胞處理工作站、全密封式C+隔離器、大規(guī)模細胞提取及純化系統(tǒng)、無液氮冷凍系統(tǒng)、流式細胞分選儀等一大批先進的細胞生產(chǎn)、存儲和檢驗設備,達國內領先水平,是產(chǎn)學研一體化的細胞研究及應用基地。主要針對細胞治療臨床轉化研究環(huán)節(jié),實現(xiàn)包括CAR-T、NK(自然殺傷細胞)等在內的多種免疫細胞及臍帶血、間充質干細胞的制備、質控和研發(fā)工作,是現(xiàn)代化、標準化、規(guī);摹芭R床級細胞制備工廠”。 目前,中心共規(guī)劃免疫細胞制備、干細胞制備、細胞質量檢測及研發(fā)四個模塊,可實現(xiàn)正常及基因改造的免疫細胞、臍帶血干細胞、脂肪及臍帶間充質干細胞的制備、保存和質控工作,未來將利用細胞和基因工程技術,為我國生物治療學科發(fā)展及項目轉化提供“按需制備”的研究級、臨床級、可回溯的細胞制品。 重磅!兩項重大轉化成果發(fā)布 啟動儀式上,四川大學華西醫(yī)院進行了兩項重大轉化成果發(fā)布。 新冠疫苗III期臨床試驗——魏于全院士團隊。由魏于全院士團隊研發(fā)的重組蛋白新冠疫苗,基于結構生物學的精準設計,靶向新型冠狀病毒與人體細胞的結合部位,利用昆蟲細胞在培養(yǎng)液中大量繁殖,將新冠病毒的基因引入昆蟲細胞,生產(chǎn)出高質量的重組疫苗蛋白。目前,該疫苗的III期臨床正在同日本、尼泊爾、肯尼亞、印度尼西亞、巴林、白俄羅斯、烏茲別克斯坦、墨西哥等國家開展國際合作。 5億元合同經(jīng)費啟動骨骼肌松弛藥物研發(fā)、注射用磷丙泊酚二鈉獲批1.1類麻醉新藥證書——劉進教授團隊。5月23日,我院與宜昌人福藥業(yè)以總額5億元人民幣簽定2項聯(lián)合開發(fā)新型骨骼肌松藥技術合同,其中合作開發(fā)協(xié)議4億元人民幣+5%的年銷售收入提成,專利許可協(xié)議1億人民幣(中國范圍)。5月24日,注射用磷丙泊酚二鈉成功獲批I類新藥的《藥品注冊證書》,這是我院獲得的首個具有自主知識產(chǎn)權的新藥證書,也是我院新藥研發(fā)成果轉化的標志性時刻。 |